---
title: "Науковий провал: перспективний препарат для лікування спадкових хвороб серця не виправдав очікувань"
url: "https://www.faktyua24.com/a-promising-drug-for-an-inherited-heart-risk-flops-stunning-doctors-e32baa/"
published: "2026-11-07T17:05:08+02:00"
modified: "2026-11-07T17:06:03+02:00"
section: "Інші новини"
language: "uk"
publisher: "Факти Україна 24"
---

# Науковий провал: перспективний препарат для лікування спадкових хвороб серця не виправдав очікувань

![A promising drug for an inherited heart risk flops, stunning doctors](https://www.faktyua24.com/wp-content/uploads/2026/11/9684a8015da07ca114e56b1a5d1d5c10.jpg)

## Несподівані результати клінічного дослідження

У світі наукових відкриттів часто трапляються моменти тріумфу, коли дослідники представляють результати, що викликають овації у колег. Однак цього разу на щорічній конференції Американської кардіологічної асоціації ситуація склалася інакше. Доктор Стівен Ніссен, лікар-кардіолог із Клівлендської клініки, представив результати масштабного дослідження експериментального препарату пелакарсен, який мав на меті знизити ризик інфаркту та інсульту.

> Я збираюся витримати подив аудиторії.

— доктор Стівен Ніссен

Замість довгоочікуваного прориву препарат виявився невдалим. Пелакарсен не зміг досягти своєї головної мети: зниження ризику серцево-судинних ускладнень шляхом зменшення рівня ліпопротеїну (а), або ЛП(а) — білка, що міститься в крові. Компанія Novartis, яка інвестувала десятки мільйонів доларів у розробку, прийняла рішення зупинити проект.

## Що таке ліпопротеїн (а) та чому він важливий?

Вчені протягом семи років досліджували пелакарсен, який мав блокувати здатність організму виробляти ЛП(а). Вважається, що надлишок цього білка сприяє згортанню крові в артеріях серця та посилює запалення, що створює подвійний ризик для пацієнтів. Спадкова схильність до високого рівня ЛП(а) робить таких людей вразливими навіть у молодому віці.

> Я бачу цих пацієнтів. Я бачу молодих жінок, які перенесли інсульт у 30 років, і їхнім єдиним фактором ризику є високий рівень ліпопротеїну (а). Це чистий генетичний ризик.

— доктор Стівен Ніссен

## Деталі дослідження

У дослідженні взяли участь 8 350 осіб, які вже мали в анамнезі серцево-судинні події, такі як інфаркт або інсульт. Учасників випадковим чином розділили на дві групи: одна отримувала пелакарсен, інша — плацебо. Спостереження за пацієнтами тривало майже п’ять років.

Основною метою було вимірювання частоти виникнення серйозних несприятливих серцево-судинних подій, включаючи смерть від серцевих захворювань, інфаркти, інсульти та необхідність термінових операцій, таких як шунтування. Результати виявилися приголомшливими: хоча препарат успішно знизив рівень ЛП(а) в середньому на 77 відсотків, він ніяк не вплинув на загальний ризик смерті чи важких серцевих ускладнень. Близько 12 відсотків пацієнтів в обох групах мали серйозні проблеми з серцем, незалежно від того, приймали вони ліки чи ні.

> Я приголомшена. Тут немає жодного сигналу ефективності.

— доктор Фатіма Родрігес, головний кардіолог Стенфордського університету

## Майбутнє діагностики та нові виклики

Цього року Американська кардіологічна асоціація та Американський коледж кардіології рекомендували кожній дорослій людині хоча б раз у житті здати аналіз на ЛП(а). Проте на тлі провалу препарату багато експертів замислюються, чи є доцільним масовий скринінг, якщо для лікування цього стану наразі немає спеціалізованої терапії.

Доктор Керол Вотсон із Каліфорнійського університету в Лос-Анджелесі зазначила, що знання рівня ЛП(а) без можливості вплинути на нього може лише викликати тривогу у пацієнтів.

## Уроки невдалого дослідження

Попри провал, фахівці сходяться на думці, що результати дослідження є вкрай важливими для науки. Це змушує лікарів переглянути теорію про те, що саме ЛП(а) є головним рушієм серцево-судинних хвороб. Можливо, причина в неправильно підібраній цільовій групі пацієнтів, або ж для отримання терапевтичного ефекту рівень ЛП(а) потрібно знижувати на 90-95 відсотків, а не на 80.

Наразі лікарі радять пацієнтам із високим рівнем ЛП(а) зосередитися на перевірених методах: фізичній активності, контролі ваги та прийомі статинів для зниження рівня «поганого» холестерину. Стівен Ніссен не здається: він планує завершити два інші поточні дослідження нових препаратів, сподіваючись знайти ефективний спосіб допомоги пацієнтам у майбутньому.